CAR-T基因改造疗法过程图，CAR-T基因疗法有望治愈白血病？(2)

第三位家长艾米•卡彭同样建议专家组批准这项治疗，尽管她5岁的女儿索菲亚接受细胞治疗后仍离开了人世。但这项治疗确实缓解了索菲亚的症状并给了她额外的几个月生命时间。艾米•卡彭称，索菲亚在接受细胞治疗时病症已经十分严重，如果可以早点治疗，女儿可能还活着。她说：“我们希望更多家庭可以拥有更长的时间和孩子一起与病魔作斗争，每个孩子都值得拥有这样的机会。”

风险：担忧副作用，但不足以妨碍批准

周三的会议上，专家们并没有对该治疗展现的救命潜力提出质疑。但他们对于治疗可能的风险表示担心，短期风险包括艾米丽所经历的严重副作用，而长期风险则包括注入的细胞是否会引发其他问题，并对于诺华公司在扩大生产规模后，是否能在治疗过程中保持一致性及保证质量提出了担心。



▲专家们准备将患者T细胞进行基因改造。图据美联社

诺华公司则回应称，肿瘤专家们已经掌握如何应对出现严重副作用的方法。关于长期风险至今还没有出现，但这并不能彻底排除可能性，公司承诺将把所有接受治疗的患者登记在册并持续跟踪观察15年。
考虑到治疗过程很复杂，并且病人需要特殊看护以控制产生的副作用，诺华公司称，初期将不会广泛推广，因为急性淋巴细胞白血病患者并不普遍，在美国，一年新增患者只有5000名，其中复发或难治性患者只占15%。

因此，诺华公司计划指定全美 30 至 35 个医疗中心实施治疗，这些中心的医护人员将参加大量培训，并且只有得到许可后才能上岗参与医护工作。

专家咨询委员会通过评估一致认为，这些潜在风险都不应该妨碍FDA对CAR-T治疗法的批准。加州希望之城国家医疗中心肿瘤专家拉里•夸克称：“我认为这些忧虑中的任何一点都不能阻碍这项迄今为止取得的杰出临床结果。”

而至于Tisagenlecleucel （CTL-019）治疗法是否将运用到其他国家，诺华公司发言人朱莉•马斯称，一旦获得批准，医疗中心将会自行决定是否接收外国患者。她同时表示，今年晚些时候，公司将向欧盟提交申请批准文件。

此外，诺华公司表示，已经开始将类似基因疗法运用于其他恶性肿瘤治疗的试验中，希望能取得更多成果。